负责老师：X老师

大家好，我是本次研学的指导师，X老师，欢迎大家来体验《基因编辑》的研学课程。

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在《侏罗纪公园》电影里，科学家们在琥珀中远古蚊子的体内提取出了恐龙的基因，再用青蛙的基因补充了缺失的片段，从而复活了侏罗纪时代的巨兽。这种提取、补充基因的方式，就是基因编辑。

二、关于“基因编辑”（9分钟）地点：暂定

活动目标：

了解基因的概念，什么是基因编辑，基因编辑的意义

活动准备：

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我们先看一段影片解说（1分45秒）：

科学家们为什么通过提取恐龙的基因，再用青蛙的基因补充了缺失的片段就能复活恐龙呢？我们先了解一下，什么是基因。

基因就是DNA分子上携带有遗传信息的功能片段，不是所有的DNA分子都叫做基因，DNA分子很长，是脱氧核糖核酸链，只有这条链上携带有遗传信息的片段，才叫做基因。基因就像一个优盘，这个优盘里面存储着遗传信息，而另一些DNA片段没有存储信息，基因是目前自然界发现的最高效最奇妙的携带信息的载体，我们肉眼甚至都看不到的一个小小片段，却携带我们所有的生命信息。

而基因编辑作为一种只存在于论文和科幻小说中的治疗方式，改变着现实中疑难病症患者的命运，也为科学家提供了“扮演上帝”的机会。

基因编辑是什么呢？接下来，我们来了解一下。

这是细菌和病毒间的作战故事。病毒时常攻击细菌，把自己的DNA注入细菌体内——这种情况的后果相当严重，可能会导致细菌死翘翘。

于是，在漫长的演化过程中，细菌体内演化出了一套防御系统，专门用来对付这种情况，它就是CRISPR/Cas系统。

它有一个资料库（CRISPR），用来储存病毒的资料，也就是它们的DNA片段。其中有些重复出现的DNA片段，就相当于一块块挡板，把不同的病毒DNA隔开。

另外，它还有一家武器工厂（Cas），负责生产各种Cas蛋白质，你可以把它们想象成不同款式的剪刀。

每当有新病毒进攻，剪刀就会跑出来剪断它的DNA，然后把其中一小段带回资料库里储存起来。

接下来，这段DNA会转录成RNA，和另一把剪刀结合。要知道，这段DNA和这段RNA是可以相互匹配的。所以如果同样的病毒再次进攻，它们就可以迅速匹配到敌人，然后咔嚓剪断对方的DNA，消灭侵染！

最棒的是，这个资料库可以遗传给后代。所以，细菌可以识别和消灭它的祖先曾经遇到过的病毒。

前几年，科学家挑选了其中一种剪刀（Cas9），用它来编辑基因，包括删除坏的基因、添加好的基因。

原来，DNA被剪断后会得到修复、重新连接起来。但这个过程很容易出错，比如丢失些配件（碱基对）什么的，这就会导致原来的基因失效——相当于达到了删除基因的目的。

不过，如果科学家在这时候给它提供一条新的DNA片段，那么它就会被缝在接口处，于是就达到了添加特定基因的目的。

基因编辑的意义是什么呢？

因为基因决定着我们人类一切的性状：①人类的肤色，比如肤色有白种人、黄种人、黑人，还有紫色的人种，紫色人种不常见、这都是受基因控制的；② 胖瘦也是与基因有关，比如有个肥胖基因FTO，通过基因的检测，就能从这个基因的突变上找到一些胖瘦的依据；③ 还有身高——有的人特别高，有的人特别矮，这些都是受基因的影响，但不是单个基因就能影响，而是受多个基因的影响。④有的人抽了一辈子烟却没有得肺癌，是因为他身体修复基因突变的蛋白很好，如果我们修复的基因的蛋白有突变，甚至是纯合突变，修复能力很差，这个时候烟对于你来说就像一个魔鬼时时刻刻在侵蚀你的身体。

因此，1987年诺贝尔医学奖获得者利川根进博士说过一句著名的话：除了外伤，人类所有的疾病都与基因有关，现代医学研究证明，人类疾病都直接或间接的与基因有关。复杂性疾病的发生与发展是内部因素与外部因素共同作用的结果。什么叫做直接和间接有关呢？比如说有些单基因病，像地中海贫血，唐氏综合征等，仅仅因为1个基因的突变导致的严重疾病，不受任何外在环境因素影响，这就是直接关系。如果跟遗传因素有关，还受到环境、饮食等因素的影响，就叫做间接的作用。比如我们有一些复杂慢病的遗传因素占比可能只有30%或者40%，这样是不直接受基因决定，但是是受基因影响的。

基因编辑会改写人类的未来。

三、基因编辑的应用（10分钟）地点：暂定

活动目标：

了解基因编辑的应用与边界

活动准备：

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基因编辑目前主要应用在以下方面

1

人类健康

人体细胞治疗、器官移植与再生、癌症治疗；基于动物研发人类疾病模型、药物研发；未来还可以基于胚胎治愈大量遗传性疾病，例如：先天性失明、耳聋。

基因编辑是生物医学领域几十年来最大的一场革命，基因治疗通过导入正常基因或者编辑修复缺陷基因，实现治疗疾病的目的。目前，利用基因编辑技术在多种疾病，如单基因遗传病、眼科疾病、艾滋病及肿瘤等的基因治疗中得到了应用。

2

农业生物育种

培育高产、抗病与品质改良农作物与动物，研发新型的育种工具等，例如：富含β-胡萝卜素的黄金大米。

在过去，人们为了提高某一农产品产量，往往会对这一物种进行长期驯化，将一些优质基因聚合在一起进行优中选优，经过漫长的育种阶段后形成优质品种。这样的杂交选择过程十分漫长，动辄10年以上，以玉米为例，玉米一年成熟一次，如此一来，10年才能做10次杂交。随着对基因研究的深入，科学家们发现了快速干预基因的方法。如今，通过基因编辑手段，可以迅速改变农作物基因。

基因编辑像一把基因“剪刀”，可以精准定位作物的特定基因。当基因被“剪断”后，细胞会修复断口并产生变异，让基因失活，从而不起作用。目前全球范围内应用的基因编辑主要是“做减法”，也就是让自身的一些不利基因失活，培育出高产、优质、抗病的品种。

3

改造环境生态系统

培育符合人类需求的基因编辑微生物；肃清致病的蚊虫；消灭入侵植物。

要说夏天最让人讨厌的就是受到蚊子的“偷袭”。虽然已经入秋，但秋蚊子伴随着“秋老虎”依旧有恃无恐，在你不知不觉间总能悄悄在你身上留下几个红肿的大包，让你又痛又痒，只能亮出“十字封印”大法。

除了杀虫剂策略，我们仍然没有什么一劳永逸的办法对付蚊子。到底怎样才能让无处不在的蚊子不那么“嚣张”？科学家们表示基因编辑技术或许可以给大家一个满意的答案。

方法一：“降低视力”

方法二：“绝育”降低繁殖

方法三：失去传播病毒能力

近几年CRISPR/Cas9技术得到飞速发展，在生物、医学、农业以及环境等多个领域造就了许多科研奇迹，尤其是在遗传病的治疗、疾病相关基因的筛查与检测、肿瘤治疗以及动植物的改造、病原微生物防治等领域有着巨大的潜力。

基因编辑技术这么厉害，我们可以一味的发展吗？它的边界在哪里？

自问世以来，CRISPR/Cas9技术使基因编辑更容易、更精确、更快、更便宜和更全面，甚至被认为是改变几乎所有生物基因组的突破性手段，但技术的应用如果不受限制，很可能就会违反伦理道德。

2018年时任南方科技大学副教授贺建奎团队对一对女婴进行的免疫艾滋病基因编辑，受到了医学界多方抨击。

基因编辑就像一个没有刀鞘的刀，如果放开了这个魔盒，后续的影响都是未知的，甚至可能影响到全人类的基因池，影响到子孙后代。所以贺建奎团队对生殖细胞的基因编辑才会引起诸多人士的反对。

而且如果人的身体特征可以通过基因编辑来改变，那自身的努力是不是就不重要了？如果可以通过改变基因来使自己轻松躺赢，那还何需努力呢？所以后续有很多伦理问题是需要完善的。

为此世界卫生组织下属专家委员会在今年7月12日发布《人类基因组编辑管治框架》和《人类基因组编辑建议》，提出人类基因编辑技术作为一个公共卫生工具，应该对其安全性、有效性和伦理进行论证。

再例如本文所提及的蚊子，其固然惹人讨厌，甚至是传播病毒的“元凶”，但也不能利用基因编辑技术导致蚊子种群的灭绝。一项技术应该努力拓展应用空间，以开放的心态探索各种可能的途径，而不是用于消亡其他物种。事实上，人类在历史上从未刻意的、大规模的改变过某种生物的遗传密码，如果对某种生物进行改造必须要确保有100%的成功率，稍有失误，就可能会产生难以预料的后果。

利用基因编辑技术，科学家们可以研究“对付”蚊子的各种方法，也可以孕育“基因编辑婴儿”，其在开启生物学的无限可能，但也在探索被允许的伦理与法律边界。

强大的基因编辑技术正在人类生活中发挥着更大的潜力，人类的未来将往何方，相信将一定程度上取决于如何把握这项威力难以估量的技术。

最后，基因编辑技术存在“脱靶效应”，就是说可能达不到预期的结果，反而会出现其他未知的结果。因为基因层面的改变是目前的医疗发展水平无法预知后果的。

贺建奎团队所作所为之所以被人们普遍担心，就是因为他操作的是种系基因编辑，对胚胎细胞进行编辑，对这一对婴儿的影响可能在短时间内并不能被发现。

而最新发表的这个基因编辑疗法针对的是体细胞基因编辑，即患病人群对应基因的编辑，所以可以更准确的用于疾病治疗。但是目前也仅仅是I期试验的结果，还需要进一步的研究论证。

结语：

首个人体基因编辑治疗 I 期试验结果的公布对于基因编辑技术是一个里程碑式的事件。但是基因编辑技术到底何去何从，需要每一位研究者深思，毕竟它是一个利器，不能随意“玩弄”，否则还会伤及我们人类自身。

四、组织DNA模型（35分钟）地点：暂定

活动目标：

学会并动手组装DNA模型

活动准备：

材料包

DNA又叫脱氧核糖核酸，它存在于细胞核里，是染色体的一个部分。它的作用大家都知道，是储藏遗传信息，所以可以鉴定亲子关系。它由四种脱氧核苷酸,也就是腺嘌呤（Adenine，下文简称为A）、鸟嘌呤（Guanine，下文简称为G）、胞嘧啶（Cytosine，下文简称为C）和胸腺嘧啶（Thymine，下文简称为T）组成。它们的基本骨架由磷酸和脱氧核糖组成。其中A和T组合，C和G组合，不能修改。它们会缠绕成双螺旋结构的分子，也就是这个实验中的模型的样子。

打个比方，A和T在一起，C和G在一起，它们排了一个大约有几亿个人（就是A、T、C和G）的队，磷酸和脱氧核糖是队伍的主干，或者说是维持秩序的。每个人的细胞核的染色体中这个队伍的排列顺序都是不一样的。为什么都不一样？你想一下，几亿个人排队，一共有几种顺序？这个数很大。而每个人的DNA都有遗传的特点（上文提到过），所以DNA可以鉴定亲子关系。

接下来我们老师给你们每人一份材料包，你们拿到手后先熟悉一下材料。

我们一起看一下制作方法：

将结构柱插在底座上。

将结构板拆下来，安装在结构柱上，下一个结构柱再安装到下面的结构柱上，层层递进安装上所有结构板。

3.将两根螺旋条插在结构板的两侧，使结构板成螺旋状。

同学们在制作的过程中有任何疑问都可以举手问老师哦！

五、收获与分享（5分钟）

同学们真棒，今天我们了解了基因编辑，谁可以和老师分享一下收获和感想？

说的不错，今天的家庭任务是，回家观看影片《侏罗纪公园》！

六、结束语

今天的研学课程到这里就结束啦！非常感谢同学们陪老师度过的愉快时光，期待我们下次再见！

七、课程反思